علاج اختراقي

العلاج الاختراقي Breakthrough therapy، هي تسمية ادارة الغذاء والدواء الأمريكية التي تسرع تطوير الأدوية والتي تأسست من قبل الكونگرس بمقتضى المادة 902 من قانون السلامة والابتكار الصادر في 9 يوليو 2012.[1][2] تسمية "العلاج الاختراقي" من ادارة الغذاء والدواء لا يقصد بها أن يكون الدواء "اختراقياً" بالفعل أو أن يكون هناك دليل عالي الجودة على كفاءة علاج مرض معين؛[3][4] ولكنه يسمح لادارة الغداء والدواء بضمان المراجعة ذات الأولوية للأدوية المرشحة إذا ما أشارت التجارب السريرية إلى أن العلاج قد يوفر مزايا علاجيا كبيرة عن الخيارات المتاحة للحالات المصابة بأمراض خطيرة أو مهددة للحياة.[4][5] لادارة الغذاء والدواء آليات أخرى لتسريع عملية مراجعة والموافقة على الأدوية الواعدة، ويشمل ذلك تسمية المسار السريع، الموافقة السريعة، والمراجعة ذات الأولوية.[4][6]

يمكن تعيين تصنيف العلاج الاختراقي إذا كان "دواءً يقصد به وحيد أو بالاشتراك مع واحد أو أكثر من العقاقير الأخرى لعلاج مرض أو حالة خطيرة أو مهددة للحياة" وإذا كانت الأدلة السريرية الأولية تشير إلى أن العقار قد يثبت تحسنًا كبيرًا في العلاجات الحالية على واحدة أو أكثر من نقاط النهاية المهمة سريريًا ، مثل تأثيرات المعالجة الكبيرة التي لوحظت في مرحلة مبكرة من التطور السريري. "[5] [7]

تتم مراجعة الطلبات من قبل مركز تقييم الأدوية والبحوث (CDER) ومركز تقييم الأحياء والبحوث (CBER). يتلقى CDER ما يقرب من 100 طلبًا سنويًا لتعيين الاختراق. تاريخيا ، تمت الموافقة على حوالي الثلث. يتلقى CBER 15-30 طلبًا في السنة. [8] يجب على الرعاة التقدم للحصول على حالة انفراجة بشكل منفصل لكل مؤشر ينوون تصنيف الدواء من أجله.

يتم تقديم تطبيقات تعيين الاختراق كتعديل لتطبيقات IND قبل بدء السريرية

. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . .

الحوافز

Drugs that have been granted breakthrough status are given priority review. The FDA works with the sponsor of the drug application to expedite the approval process. This expedited process can include rolling reviews, smaller clinical trials, and alternative trial designs.[7]


قضايا

Critics have said that the name is misleading and provides companies that obtain a breakthrough designation for a drug candidate with a marketing advantage that may be undeserved.[8] The FDA acknowledges that the name "breakthrough therapy" may be misleading. It was never meant to imply that these drugs are actually “breakthroughs,” and it does not ensure that they will provide clinical benefit, but still critics complain that they are based on preliminary evidence, including changes in surrogate markers such as laboratory measurements, that often don't reflect "meaningful clinical benefit."[3] The FDA guidance states: "Not all products designated as breakthrough therapies ultimately will be shown to have the substantial improvement over available therapies suggested by the preliminary clinical evidence at the time of designation. If the designation is no longer supported by subsequent data, FDA may rescind the designation."[9]

انظر أيضاً

المصادر

  1. ^ Darrow, JJ; Avorn, J; Kesselheim, AS (27 March 2014). "New FDA breakthrough-drug category—implications for patients". The New England Journal of Medicine. 370 (13): 1252–8. PMID 24670173.
  2. ^ Yandell, Kate (1 January 2016). "Picking Up the Pace". The Scientist.
  3. ^ أ ب Schwitzer G (13 May 2016). "CBS proclaims 'cancer breakthrough' – doesn't explain what FDA means by that term". Health News Review. Retrieved 9 October 2017.
  4. ^ أ ب ت Kepplinger EE (February 2015). "FDA's Expedited Approval Mechanisms for New Drug Products". Biotechnol Law Rep. 34 (1): 15–37. doi:10.1089/blr.2015.9999. PMC 4326266. PMID 25713472. The fourth expedited approval mechanism—the Breakthrough Therapy designation—applies to a new drug product if it "is intended, alone or in combination with 1 or more other drugs, to treat a serious or life-threatening disease or condition, and preliminary clinical evidence indicates that the drug may demonstrate substantial improvement over existing therapies on 1 or more clinically significant endpoints."172 In its Final Guidance, FDA has interpreted "preliminary clinical evidence" to mean evidence "sufficient to indicate that the drug may demonstrate substantial improvement in effectiveness or safety over available therapies, but in most cases is not sufficient to establish safety and effectiveness for purposes of approval."173 This generally will require more than data from in vitro studies or animal models.174 FDA expects preliminary clinical evidence to come from Phase 1 or 2 clinical trials.175 {{cite journal}}: line feed character in |quote= at position 425 (help)
  5. ^ "Fact Sheet: Breakthrough Therapies". United States Food and Drug Administration. 10 December 2014. Archived from the original on 9 October 2017. Retrieved 9 October 2017. A breakthrough therapy is a drug:
     • intended alone or in combination with one or more other drugs to treat a serious or life threatening disease or condition and
     • preliminary clinical evidence indicates that the drug may demonstrate substantial improvement over existing therapies on one or more clinically significant endpoints, such as substantial treatment effects observed early in clinical development.     {{cite web}}: Unknown parameter |deadurl= ignored (|url-status= suggested) (help)
  6. ^ http://www.fda.gov/RegulatoryInformation/Legislation/SignificantAmendmentstotheFDCAct/FDASIA/ucm341027.htm
  7. ^ خطأ استشهاد: وسم <ref> غير صحيح؛ لا نص تم توفيره للمراجع المسماة fda.gov
  8. ^ Joseph S. Ross; Rita F. Redberg (21 September 2015). "Editor's Note: Would a Breakthrough Therapy by Any Other Name Be as Promising?". JAMA Intern. Med. doi:10.1001/jamainternmed.2015.5311.
  9. ^ "Guidance for Industry Expedited Programs for Serious Conditions – Drugs and Biologics" (PDF). FDA. May 2014. p. 10.
تمّ الاسترجاع من "https://www.marefa.org/w/index.php?title=علاج_اختراقي&oldid=1968798"